Il recente incontro del Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha portato a importanti sviluppi nel panorama della salute pubblica. Nel 2025, sono stati approvati per la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale ben otto farmaci, che comprendono sei diversi principi attivi. Tra questi, si annoverano medicinali orfani per malattie rare, nuove molecole chimiche, farmaci generici e estensioni delle indicazioni terapeutiche.
Rimborsabilità di farmaci orfani e nuove molecole
Un significativo passo avanti è rappresentato dall’inclusione di Zokinvy (lonafarnib) nella lista dei farmaci rimborsabili. Questo medicinale orfano è specificamente indicato per ridurre il rischio di morte in pazienti di età pari o superiore a un anno affetti da progeria, nota anche come sindrome di Hutchinson-Gilford, o da particolari laminopatie progeroidi. La progeria è una malattia genetica rara che colpisce una persona ogni 4 milioni di nati vivi, con una prevalenza globale di un caso ogni 20 milioni. Attualmente, nel mondo si stimano circa 350 casi, di cui quattro sono registrati in Italia. È doveroso ricordare Sammy Basso, biologo che ha perso la vita il 5 ottobre 2024, il quale ha dedicato la sua vita alla divulgazione scientifica e alla ricerca su questa malattia devastante.
In aggiunta, è stata approvata per la rimborsabilità una nuova entità chimica, Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), che rappresenta un’opzione terapeutica per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e del linfoma linfoblastico (LL) sia in pazienti adulti che pediatrici, a partire da un mese di età.
Generici e estensioni di indicazione terapeutica
Tra i farmaci generici che hanno ottenuto l’approvazione per la rimborsabilità, troviamo l’anticoagulante orale Apixaban Sandoz (apixaban), che potrà essere commercializzato a carico del Servizio Sanitario Nazionale alla scadenza del brevetto del farmaco originator, Eliquis. Inoltre, sono stati inclusi tre generici dell’antitumorale axitinib: Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva, tutti indicati per il trattamento del carcinoma renale avanzato (RCC) negli adulti.
Le estensioni delle indicazioni terapeutiche riguardano l’antiaggregante piastrinico Clopidogrel Alter (clopidogrel) e l’antivirale Marivet (glegaprevir e pibrentasvir). Quest’ultimo farmaco sarà rimborsabile anche per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) nei bambini a partire dai tre anni di età, ampliando così le opzioni terapeutiche disponibili per una fascia di pazienti particolarmente vulnerabili.
Queste recenti decisioni dell’AIFA rappresentano un passo significativo verso l’ampliamento dell’accesso a terapie cruciali per i pazienti italiani, in particolare per quelli affetti da malattie rare e condizioni gravi.
